В Казахстане ребенок скончался при лечении препаратом Zolgensma

Такой же случай произошел в России.

Два смертельных случая произошли в Казахстане и в России после 5-6 недель лечения детей препаратом Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов, передает Tengrinews.kz со ссылкой на Reuters.

Препарат Zolgensma швейцарской фирмы Novartis используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и считается самым дорогим в мире лекарством, одна доза стоит более двух миллионов долларов

Компания уведомила органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

До недавнего времени радикальных методов лечения СМА не было. Эффект продемонстрировала только генная терапия. Единственная доза препарата Zolgensma заменяет отсутствующий или дефектный ген на его функциональную копию.